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Migalastat hydrochloride

Migalastat hydrochloride

产品编号 T12038   CAS 75172-81-5
别名: GR181413A hydrochloride, Migalastat HCl, GR181413A HCl

Migalastat hydrochloride (GR181413A) 是一种可口服且具有有效和竞争性的 α-galactosidase A 抑制剂,可促进α-半乳糖苷酶A向溶酶体的运输,可用于研究法布里病。

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Migalastat hydrochloride Chemical Structure
Migalastat hydrochloride, CAS 75172-81-5
规格 价格/CNY 货期 数量
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产品目录号及名称: Migalastat hydrochloride (T12038)
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产品描述 Migalastat hydrochloride (GR181413A) is an orally available, potent and competitive inhibitor of alpha-galactosidase A. It promotes the transport of alpha-galactosidase A to the lysosome and can be used in the study of Fabry disease.
靶点活性 α-GalA (human):0.04 μM (Ki), α-GalA (human):0.04 μM
体外活性 Migalastat hydrochloride (GR181413A) demonstrates IC50 and Ki values of 0.04 μM for human lysosomal alpha-Gal A[4].
体内活性 Fabry disease is an X-linked recessive disorder caused by deficient activity of alpha-galactosidase A (α-Gal A)[2]. In transgenic mice expressing the mutant human α-Gal A (TgM), oral administration of Migalastat hydrochloride (3 mg/kg per day for 4 consecutive weeks) results in a dose- and time-dependent increase in α-Gal A activity in the heart, kidneys, spleen, and liver[2].After a 2-week pretreatment with Migalastat hydrochloride, the half-life for all major issues is less than 1 day[2]. Administration of Migalastat hydrochloride (100 mg/kg per day orally for 28 days) in transgenic mice leads to a reduction of 64%, 59%, and 81% in globotriaosylceramide (Gb3) levels in the kidneys, heart, and skin, respectively[3].
别名 GR181413A hydrochloride, Migalastat HCl, GR181413A HCl
分子量 199.63
分子式 C6H14ClNO4
CAS No. 75172-81-5

存储

store at low temperature | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year

溶解度

H2O: 50 mg/mL (250.46 mM)

溶液配制表

可选溶剂 浓度 体积 质量 1 mg 5 mg 10 mg 25 mg
H2O 1 mM 5.0093 mL 25.0463 mL 50.0927 mL 125.2317 mL
5 mM 1.0019 mL 5.0093 mL 10.0185 mL 25.0463 mL
10 mM 0.5009 mL 2.5046 mL 5.0093 mL 12.5232 mL
20 mM 0.2505 mL 1.2523 mL 2.5046 mL 6.2616 mL
50 mM 0.1002 mL 0.5009 mL 1.0019 mL 2.5046 mL
100 mM 0.0501 mL 0.2505 mL 0.5009 mL 1.2523 mL

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1. Welford RWD, et al. Glucosylceramide synthase inhibition with lucerastat lowers globotriaosylceramide and lysosome staining in cultured fibroblasts from Fabry patients with different mutation types. Hum Mol Genet. 2018 Oct. 27(19):3392-3403. 2. Ishii S, et al. Preclinical efficacy and safety of 1-deoxygalactonojirimycin in mice for Fabry disease. J Pharmacol Exp Ther. 2009 Mar;328(3):723-31. 3. Young-Gqamana B, et al. Migalastat HCl reduces globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) in Fabry transgenic mice and in the plasma of Fabry patients. PLoS One. 2013;8(3):e57631. 4. Asano N, et al. In vitro inhibition and intracellular enhancement of lysosomal alpha-galactosidase A activity in Fabry lymphoblasts by 1-deoxygalactonojirimycin and its derivatives. Eur J Biochem. 2000 Jul;267(13):4179-86.

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母液配置方法:2 mg 药物溶于 50 μL DMSO (母液浓度为 40 mg/mL), 如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度,请先与我们联系。

体内配方的制备方法:取 50 μL DMSO 主液,加入 300 μL PEG300, 混匀澄清,再加 50 μL Tween 80,混匀澄清,再加 600 μL ddH2O, 混匀澄清。

第一步:请输入动物实验的基本信息
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每只动物体重
g
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μL
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% Tween 80
% ddH2O
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